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La innovadora terapia génica CRISPR podría ser una inyección ‘única’

La edición de genes CRISPR ha tenido una gran década. La tecnología, que ganó dos de sus descubrimientos un Premio Nobel en 2020, puede apuntar y editar genes más fácilmente que sus predecesoras. Aún así, a pesar de lo tentadora (y controvertida ) que ha sido la tecnología a lo largo de los años, se ha desarrollado principalmente en el laboratorio

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Terapia Génica

Cómo una ronda de terapia génica corrigió el sistema inmunológico de 48 niños

La terapia genética se ha mostrado prometedora en los últimos años para tratar una variedad de enfermedades, incluida la anemia de células falciformes , la hemofilia , diversas formas de ceguera hereditaria , el mesotelioma y la distrofia muscular de Duchenne . Es posible que pronto se agregue una nueva historia de éxito a esta lista, con la publicación ayer de los resultados de un ensayo clínico que utilizó la terapia génica para curar un trastorno poco común del sistema inmunológico en los bebés.

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