La solución única de edición genética tiene como objetivo detener las crisis de dolor debilitantes de los pacientes con anemia falciforme, que anteriormente sólo podían curarse con un arriesgado trasplante de células madre.
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CRISPR y otra estrategia genética corrigen defectos celulares en dos trastornos sanguíneos comunes
Es un hito doble: nueva evidencia de que las curas son posibles para muchas personas que nacen con la enfermedad de células falciformes y otro trastorno sanguíneo grave, la beta-talasemia, y una novedad para el editor del genoma CRISPR. Hoy, en The New England Journal of Medicine (NEJM) y mañana en la reunión de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), los equipos informan que dos estrategias para corregir directamente las células sanguíneas que funcionan mal han mejorado dramáticamente la salud de un puñado de personas con estas enfermedades genéticas. .