Las enfermedades mitocondriales suelen ser muy graves, congénitas e incurables. Nuevas investigaciones permiten vislumbrar posibles terapias génicas usando herramientas de edición genética optimizadas.
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El primer medicamento Crispr ya está aprobado en EE. UU.
La solución única de edición genética tiene como objetivo detener las crisis de dolor debilitantes de los pacientes con anemia falciforme, que anteriormente sólo podían curarse con un arriesgado trasplante de células madre.