La edición de genes CRISPR es una gran promesa para abordar una amplia gama de enfermedades hereditarias, pero las preocupaciones sobre los efectos no deseados “fuera del objetivo” han retrasado su implementación. Un sistema CRISPR rediseñado podría finalmente tener una solución práctica a este problema.
La terapia génica es muy parecida a aterrizar un rover en Marte.
Tomemos como ejemplo la edición de genes. CRISPR produjo variaciones con una velocidad asombrosa, expandiéndose a una gran caja de herramientas repleta de potentes editores de genes mucho más eficientes, confiables y más seguros que sus predecesores.
Los investigadores ahora pueden diseñar y producir material genético en masa, una técnica que ayudó a construir las vacunas de ARNm. ¿Qué podría darnos a continuación?
Gracias a CRISPR, la terapia génica y los “bebés de diseño” son ahora una realidad. La navaja suiza de edición genética es uno de los descubrimientos biomédicos más impactantes de la última década. Ahora, un nuevo estudio sugiere que acabamos de comenzar a sumergir los dedos de los pies en el estanque CRISPR.
La edición de genes CRISPR ha tenido una gran década. La tecnología, que ganó dos de sus descubrimientos un Premio Nobel en 2020, puede apuntar y editar genes más fácilmente que sus predecesoras. Aún así, a pesar de lo tentadora (y controvertida ) que ha sido la tecnología a lo largo de los años, se ha desarrollado principalmente en el laboratorio
La versión clásica del niño prodigio de la edición de genes literalmente corta un gen en pedazos solo para apagarlo. Es efectivo, sí. Pero es como pasar un cable eléctrico por una trituradora de papel para apagar una bombilla que no funciona bien. Una vez que se cortan los cables, no hay vuelta atrás.
Los esfuerzos para reutilizar la tecnología de memoria incorporada de la naturaleza no son nuevos, pero en la última década el enfoque ha ganado un interés renovado y ha experimentado algunos avances importantes. Eso ha sido impulsado por una explosión de datos que no muestra signos de desaceleración. Para 2025, se estima que se crearán 463 exabytes cada día en todo el mundo.
Es un hito doble: nueva evidencia de que las curas son posibles para muchas personas que nacen con la enfermedad de células falciformes y otro trastorno sanguíneo grave, la beta-talasemia, y una novedad para el editor del genoma CRISPR. Hoy, en The New England Journal of Medicine (NEJM) y mañana en la reunión de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), los equipos informan que dos estrategias para corregir directamente las células sanguíneas que funcionan mal han mejorado dramáticamente la salud de un puñado de personas con estas enfermedades genéticas. .
Imagine una tienda de aplicaciones de biología sintética, donde pueda descargar y agregar nuevas capacidades a cualquier célula, microbio, planta o animal.