En unos pocos meses, un ensayo clĂnico audaz puede reducir fundamentalmente el riesgo de ataque cardĂaco en las personas más vulnerables. Si todo va bien, solo tomará un tiro.
En unos pocos meses, un ensayo clĂnico audaz puede reducir fundamentalmente el riesgo de ataque cardĂaco en las personas más vulnerables. Si todo va bien, solo tomará un tiro.
La ediciĂłn de genes CRISPR es una gran promesa para abordar una amplia gama de enfermedades hereditarias, pero las preocupaciones sobre los efectos no deseados “fuera del objetivo” han retrasado su implementaciĂłn. Un sistema CRISPR rediseñado podrĂa finalmente tener una soluciĂłn práctica a este problema.
La terapia génica es muy parecida a aterrizar un rover en Marte.
Tomemos como ejemplo la edición de genes. CRISPR produjo variaciones con una velocidad asombrosa, expandiéndose a una gran caja de herramientas repleta de potentes editores de genes mucho más eficientes, confiables y más seguros que sus predecesores.
Los investigadores ahora pueden diseñar y producir material genĂ©tico en masa, una tĂ©cnica que ayudĂł a construir las vacunas de ARNm. ¿QuĂ© podrĂa darnos a continuaciĂłn?
Gracias a CRISPR, la terapia génica y los “bebés de diseño” son ahora una realidad. La navaja suiza de edición genética es uno de los descubrimientos biomédicos más impactantes de la última década. Ahora, un nuevo estudio sugiere que acabamos de comenzar a sumergir los dedos de los pies en el estanque CRISPR.
La ediciĂłn de genes CRISPR ha tenido una gran dĂ©cada. La tecnologĂa, que ganĂł dos de sus descubrimientos un Premio Nobel en 2020, puede apuntar y editar genes más fácilmente que sus predecesoras. AĂşn asĂ, a pesar de lo tentadora (y controvertida ) que ha sido la tecnologĂa a lo largo de los años, se ha desarrollado principalmente en el laboratorio
La versiĂłn clásica del niño prodigio de la ediciĂłn de genes literalmente corta un gen en pedazos solo para apagarlo. Es efectivo, sĂ. Pero es como pasar un cable elĂ©ctrico por una trituradora de papel para apagar una bombilla que no funciona bien. Una vez que se cortan los cables, no hay vuelta atrás.
Los esfuerzos para reutilizar la tecnologĂa de memoria incorporada de la naturaleza no son nuevos, pero en la Ăşltima dĂ©cada el enfoque ha ganado un interĂ©s renovado y ha experimentado algunos avances importantes. Eso ha sido impulsado por una explosiĂłn de datos que no muestra signos de desaceleraciĂłn. Para 2025, se estima que se crearán 463 exabytes cada dĂa en todo el mundo.
Es un hito doble: nueva evidencia de que las curas son posibles para muchas personas que nacen con la enfermedad de cĂ©lulas falciformes y otro trastorno sanguĂneo grave, la beta-talasemia, y una novedad para el editor del genoma CRISPR. Hoy, en The New England Journal of Medicine (NEJM) y mañana en la reuniĂłn de la Sociedad Americana de HematologĂa (ASH), los equipos informan que dos estrategias para corregir directamente las cĂ©lulas sanguĂneas que funcionan mal han mejorado dramáticamente la salud de un puñado de personas con estas enfermedades genĂ©ticas. .
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