Un estudio en fase 3 demuestra que el implante ENCELTO frena la pérdida de visión en pacientes con telangiectasia macular tipo 2, marcando un hito como la primera terapia celular neuroprotectora para enfermedades neurodegenerativas de la retina.
por Scripps Research Institute
En un avance significativo para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas de la retina, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el uso de ENCELTO, un implante ocular desarrollado para tratar la telangiectasia macular tipo 2 (MacTel), un trastorno retinal huérfano que afecta progresivamente la visión central.
Este logro, respaldado por los resultados de dos ensayos clínicos en fase 3, representa la primera terapia celular neuroprotectora autorizada para una enfermedad neurodegenerativa de la retina o del sistema nervioso central.
La MacTel es una condición rara que, hasta ahora, carecía de opciones terapéuticas aprobadas. Los ensayos clínicos, publicados en la revista NEJM Evidence y coordinados por un consorcio internacional de investigadores —incluyendo al Instituto Nacional del Ojo (NEI) de los NIH, el Instituto de Investigación Médica Lowy y Neurotech Pharmaceuticals—, evaluaron la eficacia de ENCELTO en 228 participantes durante un período de 24 meses. Los resultados demostraron que el implante reduce significativamente la pérdida de fotorreceptores, células nerviosas esenciales para la visión central, en comparación con los ojos tratados con placebo.
En uno de los ensayos, el implante logró una reducción del 54,8 % en la tasa de pérdida de la zona elipsoide, un marcador estructural de la degeneración de fotorreceptores. En el segundo ensayo, la reducción fue del 30,6 %, aunque igualmente significativa desde el punto de vista estadístico.
ENCELTO funciona mediante la liberación continua de factor neurotrófico ciliar (CNTF), una proteína natural que protege las neuronas de la retina. El dispositivo consiste en células epiteliales pigmentarias de la retina modificadas genéticamente, encapsuladas en una pequeña cápsula de colágeno que se implanta en la parte posterior del ojo. Este diseño permite que las células liberen CNTF de manera sostenida y localizada, evitando el rechazo inmunitario y garantizando una terapia a largo plazo.
Además de los cambios estructurales en la retina, los ensayos evaluaron la función visual mediante pruebas como la microperimetría y la velocidad de lectura. Aunque los resultados en estas métricas fueron mixtos —con mejoras significativas en un ensayo, pero no en el otro—, el análisis conjunto de los datos mostró una ralentización estadísticamente significativa de la pérdida de función visual. Esto sugiere que, si bien la medición de la función visual en enfermedades de progresión lenta como la MacTel es compleja, el implante ofrece beneficios tangibles, especialmente cuando se inicia en etapas tempranas de la enfermedad.
Los participantes toleraron bien el implante, con mínimos efectos secundarios, y su eficacia fue independiente del estado basal de la visión o la etapa de la enfermedad. Esto abre la puerta a la posibilidad de que una intervención temprana pueda preservar una mayor función visual a medida que avanza la MacTel.
ENCELTO no solo representa un avance para la MacTel, sino que su plataforma tecnológica podría adaptarse para tratar otras enfermedades neurodegenerativas de la retina y del sistema nervioso central.